Gen Terapisinin Görünmeyen Kahramanları: Virüsler

İçerik Yazarı: Safiye Rabia Yıldız

Editör: Ayşe Bayram

Tasarım: Cemre Kabak

Pohang Bilim ve Teknoloji Üniversitesi (POSTECH) kimya mühendisliği bölümünden Profesör Sangmin Lee ve Washington Üniversitesinden 2024 Nobel Kimya Ödülü sahibi Profesör David Baker yaptıkları çalışmada virüslerin karmaşık yapılarını yapay zeka (AI) ile taklit ederek gen terapisinde yeniliklere yol açtılar.

Virüsler, kendi gen materyallerini (DNA ve RNA) kullanarak kendine özgü proteinden bir kılıf ile konakçıya erişip onda çoğalarak hastalık yaparlar. Araştırmacılar, virüslerin sahip olduğu protein kılıfını taklit ederek bunlara “nanokafes” ismini verdiler. Viral etken gibi davranan nanokafesler, tedavi edici genlerin hedef hücreye iletimini ve hedef hücrede çoğalmalarını amaçlıyorlar. Ne yazık ki basit tasarımı ve minimal boyutlarıyla hem taşıyabilecekleri gen miktarı sınırlı hem doğal viral proteinin çoğu işlevini karşılayamazlar.

Bu sorunu aşmak için araştırmacılar, yapay zeka destekli hesaplamalarla kılıfların boyutlarıyla oynayarak adeno-ilişkili virüs (AAV) gibi özel protein kılıflar ürettiler. AAV, geleneksel gen iletim nanokafeslerinden 3 kat daha fazla genetik materyal taşıyabilir. Yüzeyindeki reseptörlerle de sinyal molekülleri ve konakçı hücrelerin yüzeyleri ile etkileşime geçebilir.

Profesör Lee, yapay zeka alanındaki bu gelişmelerin yapay protein tasarlamanın önünü açtığını dile getirdi. Nature’da yayımlanan bu araştırmanın sadece gen terapilerinin gelişimini hızlandırmakla kalmadığını ileride yeni nesil aşıların ve diğer biyomedikal yeniliklere öncü olacağını da belirtti.